2019年美国FDA批准新药报告 药物

2009年，出台了《生物制品价格竞争和创新法》（BPCIA），鼓励仿制药竞争，如销量第一的处方药阿达木单抗（2018年最高年销售额为199亿美元）面临不少于四个生物仿制药的竞争。 根据2015~2019年六大监管机构对应的孤儿药和非孤儿药审批时间对比表（图6），过去5年中在日本获批的所有孤儿药NAS均通过加速审评进行，加速审评是PMDA为填补未满足医疗需求缺口而实施的激励政策，2019年中位批准时间为257天。 2019年，FDA孤儿药中位批准时间最短（238天），其中95%的产品通过快速审评获得批准。 加拿大卫生部目前未出台孤儿药政策；但被FDA、EMA或TGA归类为孤儿药的15款NAS在2019年获得加拿大卫生部批准，中位批准时间为302天。
比如40-50岁的女性既可能因为激素，也可能因为生活压力、工作疲劳，以及亲密关系的冲突等等，导致"性趣不佳"。 单单从妇科的角度来说，可能造成功能障碍的原因就很多，比如围绝经期的激素下降导致阴道干涩，比如盆底肌的松弛或紧张，比如子宫内膜异位症引起的性交痛……等等。 女性性功能障碍包括性欲缺乏、性唤起障碍、不能达到性高潮或性行为中伴随疼痛等等，而且这些问题对患者造成了困扰。 多肽创新药物的研发与生产存在较高壁垒，下游药企倾向于和专业的多肽CDMO或原料药企业合作，实现降本增效。 我国多肽药物市场由2016年的415.8 亿元增长至2020年的595亿元，期间复合增长率达到9.37%。 配制复方药物通常被认为是药剂师或医师将各种成分进行组合、混合或改变成分，以制成满足个体患者需求的药物的过程。 梅斯医学是面向医生的综合互联网平台，应用大数据和人工智能技术链接医生、患者、药械企业等，提供精准数字化医学传播解决方案，优化医疗生态，改善医疗质量，共创美好生活。 与维A酸类药物类似，过氧化苯甲酰也会引发皮肤红斑、干燥、脱皮、刺痛和瘙痒等刺激性反应。
Dostarlimab是FDA批准的第7款PD1/ PDL1单抗，尽管分析师预测默沙东的帕博利珠单抗到2027年的销售额将超过300亿美元，但他们预计dostarlimumab到2025年的销售额仅为2.7亿美元。 2021年CDER批准的新药中，包含第100个抗体、两款抗体-药物偶联物(ADC)、一款双特异性抗体、一款限制性肽（constrained peptide）和两款寡核苷酸药物。 1月4日，Nature杂志对2021年美国FDA批准的新药做了盘点，并对销售额做了预测。 BUY RIVOTRIL 片剂在获批新药中占比28%，是口服药物的主要剂型，其优势在于服用方便、稳定性好、易于大规模生产，未来片剂将向多功能化、个性化和智能化的方向发展。
Egaten（Novartis）：2019年2月13日，FDA批准首款治疗片形吸虫病疗法Egaten上市，用于治疗6岁以上的片形吸虫病患者。 Golodirsen（Vyondys 53TM）是Sarepta开发的一种磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸。 它靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程，引入外显子53跳跃，旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。 2019年批准的生物新药中，三种ADCs 抗体偶联药物(Antibody-Drug Conjugates)（ADC）的被认为是一个突破。 到目前为止，2019年批准的ADC类占FDA批准的所有ADC类的近50%（3：7）。 确定新的、可用药的和安全的靶标所需的科学的复杂性和研究的资源密集性；医药行业研发的重点是降低风险的策略，优先考虑同类最佳，而不是是否首创新药。 无论未来研究结果如何，以上的分析逻辑，指出了制药成功的三个关键驱动因素：打破路径依赖、获取吸收能力、建立动态能力。
注意：1.上市许可中位批准时间可以作为考量监管机构工作效率和药物获批上市所需时间的指标，其他因素也需要考虑在内。 2.上市许可中位批准时间出现差异归结于多种因素，有监管机构的因素、产品本身的因素、与企业申报策略有关的因素，详见以下信息图。 尽管药物量产还面临困难重重，耐药性和患者可及性也充满疑问，但基因疗法及相关技术依旧是新药研发的焦点，未来前景可期。 在血液疾病里，现有21个在研基因疗法和CRISPR产品，血友病和地中海贫血的疗法有望在2020上市。 另一个治疗地中海贫血和镰状细胞病的后期产品是CRISPR产品，为基因编辑自体造血干细胞疗法。 肿瘤是后期管线产品最多的治疗领域，占35%的份额，128个产品，主要归功于基因疗法，尤其是CAR-T新药。